(Health) - Ameriški znanstveniki so z genetsko terapijo uspešno zdravili Duchennovo mišično distrofijo pri psih. Je najpogostejša vrsta oslabelosti in degeneracije mišic med ljudmi in za katero danes ni učinkovite terapije. Čeprav še ni preizkušen na ljudeh, raziskovalci trdijo, da bodo kmalu dobili učinkovito zdravljenje bolezni.
Duchennova mišična distrofija je dedna in degenerativna bolezen. Psi to patologijo zbolijo na podoben način kot ljudje. Pri bolnikih z mišično distrofijo gen, ki proizvaja beljakovine distrofin, mutira, zato normalno preneha proizvajati to snov, ki je bistvena za preživetje celic mišičnih vlaken, ki pa izginejo in jih nadomestijo maščobno tkivo Pri ljudeh ta dedna bolezen povzroča postopno izgubo sposobnosti hoje in dihanja.
Skupina znanstvenikov z Medicinske šole Univerze v Missouriju je razumela, da je za učinkovito zdravljenje genske terapije pomembno zdravljenje že zgodaj v življenju. Zaradi tega so psi prejeli zdravljenje, ko so začeli kazati znake mišične distrofije, pri čemer sta bila stara le dva in tri mesece. Raziskovalci so ugotovili, da so se med šestim in sedmim mesecem psi začeli normalno razvijati, kaže raziskava, objavljena v reviji Human Molecular Genetic.
Velika velikost gena distrofina je preprečila napredovanje terapije. Zaradi tega so morali znanstveniki ustvariti miniaturno različico gena in uporabiti virus, da bi ta gen varno in učinkovito širil na vse mišice v telesu psov z mišično distrofijo.
Avtorji študije so potrdili, da bodo v naslednjih letih lahko začeli klinična preskušanja zdravljenja pri ljudeh in da bodo zelo blizu, da bodo našli bolezen .
Pixabay.
