Fabrazyme

1 viala vsebuje 5 mg ali 35 mg agalsidaze beta.

Ukrepanje

Agalsidaza beta - rekombinantna oblika človeške α-galaktozidaze A, proizvedena s tehnologijo rekombinantne DNA z uporabo kulture jajčnikov kitajskega hrčka (aminokislinsko zaporedje rekombinantne oblike in nukleotidno zaporedje, ki ga kodira, je enako naravni obliki α-galaktozidaze). Je encim, ki katalizira hidrolizo GL-3. Pomanjkanje njegove aktivnosti med Fabryjevo boleznijo povzroča shranjevanje GL-3 v številnih vrstah celic, vključno z endotelijskimi in parenhimskimi celicami. Zdravljenje s pripravkom vodi do znatnega zmanjšanja usedlin GL-3 v ledvicah, srcu in koži. Po intravenski aplikaciji se agalsidaza beta hitro izloči iz krvnega obtoka in jo absorbirajo lizosomi endotelijskih celic krvnih žil in parenhimskih celic. T0,5 v fazi izločanja je 45-100 min.

Odmerjanje

Intravensko. Zdravljenje naj izvajajo zdravniki z izkušnjami pri zdravljenju bolnikov s Fabryjevo boleznijo ali drugimi dednimi presnovnimi boleznimi. Priporočeni odmerek je 1 mg / kg telesne teže. enkrat na 2 tedna Pri nekaterih bolnikih po začetnem odmerku 1 mg / kg. vsaka 2 tedna 6 mesecev odmerek 0,3 mg / kg uporablja se vsaka 2 tedna, lahko podpre zmanjšanje nanosov GL-3 v nekaterih vrstah celic; dolgoročni klinični pomen teh opazovanj pa ni bil ugotovljen. Posebne skupine bolnikov. Pri bolnikih z ledvično insuficienco odmerka ni treba prilagajati. Študije pri bolnikih z jetrno insuficienco niso bile izvedene. Varnost in učinkovitost pri bolnikih, starejših od 65 let, nista bili dokazani; trenutno ni priporočljiv režim odmerjanja. Študije pri otrocih, starih od 0 do 7 let, niso bile izvedene in varnost in učinkovitost zdravila v tej starostni skupini nista bili dokazani; režima odmerjanja ni mogoče priporočiti. Pri otrocih, starih od 8 do 16 let, odmerka ni treba prilagajati. Način dajanja. Prašek za koncentrat za raztopino za infundiranje je treba rekonstituirati z vodo za injekcije, nato ga razredčiti z 0,9% intravensko raztopino natrijevega klorida in dati v obliki intravenske infuzije. Začetna hitrost infundiranja ne sme presegati 0,25 mg / min (15 mg / h). Če bolnik zdravilo dobro prenaša, lahko hitrost infuzije postopoma povečujemo z naslednjimi infuzijami. Pri bolnikih, ki jih dobro prenašajo, lahko razmislimo o domačih infuzijah. Bolniki, pri katerih se med infundiranjem na domu pojavijo neželeni učinki, morajo infuzijo takoj ustaviti in poiskati pozornost zdravstvenega delavca. Za izvajanje nadaljnjih infuzij bodo morda potrebni klinični pogoji. Odmerek in hitrost infundiranja doma je treba ohranjati nespremenjena in se ju ne sme spreminjati brez nadzora zdravstvenega delavca.

Indikacije

Dolgotrajno encimsko nadomestno zdravljenje pri bolnikih s potrjeno diagnozo Fabryjeve bolezni (pomanjkanje α-galaktozidaze A). Zdravilo je indicirano za odrasle, mladostnike in otroke, stare ≥ 8 let.

Kontraindikacije

Življenjsko nevarna preobčutljivost (anafilaktična reakcija) na zdravilno učinkovino ali katero koli pomožno snov.

Previdnostni ukrepi

Agalsidaza beta (r-hαGAL) je rekombinantni protein, zato lahko pričakujemo razvoj protiteles IgG pri bolnikih z malo ali brez preostale encimske aktivnosti; Protitelesa IgG proti r-hαGAL se običajno pri večini bolnikov razvijejo v 3 mesecih od prve uporabe zdravila. Pri bolnikih s protitelesi proti r-hαGAL obstaja večje tveganje za reakcije, povezane z infundiranjem, in pri takih bolnikih je potrebna previdnost pri ponovni uporabi agalsidaze beta; ravni protiteles je treba spremljati. Pri blagih do zmernih reakcijah, povezanih z infundiranjem, se lahko hitrost dajanja zdravila zmanjša na 10 mg / h in / ali se predmeša z antihistaminiki, paracetamolom, ibuprofenom in / ali kortikosteroidi. Tako kot pri drugih intravenskih zdravilih, ki vsebujejo beljakovine, se lahko pojavijo preobčutljivostne reakcije alergijskega tipa; v primeru hudih alergijskih ali anafilaktičnih reakcij je treba uporabo zdravila takoj prekiniti in začeti ustrezno zdravljenje. Pri bolnikih z napredovalo ledvično boleznijo je lahko ledvični učinek zdravljenja z agalsidazo beta omejen.

Neželena aktivnost

Zelo pogosti: glavobol, parestezije, slabost, bruhanje, mrzlica, pireksija, občutek mraza. Pogosti: nazofaringitis, omotica, zaspanost, hipoestezija, pekoč občutek, letargija, sinkopa, povečano solzenje, tinitus, periferna omotica, tahikardija, palpitacije, bradikardija, zardevanje, hipertenzija, bledica , hipotenzija, vročinski napadi, dispneja, zamašen nos, stiskanje grla, sopenje, kašelj, poslabšanje zasoplosti, bolečine v trebuhu, bolečine v zgornjem delu trebuha, nelagodje v zgornjem delu trebuha, nelagodje v želodcu, ustna hipestezija, driska, srbenje, koprivnica, izpuščaj, eritem, splošni srbež, angionevrotični edem, edem obraza, makulopapulozni izpuščaj, bolečine v okončinah, bolečine v mišicah, bolečine v hrbtu, mišični krči, bolečine v sklepih, mišični napori, mišično-skeletna togost, utrujenost, nelagodje v prsih, občutek vročine , utrujenost, otekanje okončin, bolečine v prsih, astenija, bolečina, otekanje obraza, hipertermija. Občasni: rinitis, hiperestezija, tresenje, srbečica v očeh, očesna hiperemija, otekanje ušes, bolečina v ušesu, sinusna bradikardija, periferna hladnost, bronhospazem, faringolaringealna bolečina, rinoreja, hitro dihanje, zastoji v zgornjem traktu Bolezni dihal, dispepsija, disfagija, cianoza marmorja, eritematozni izpuščaj, srbež izpuščaj, obarvanje kože, nelagodje v koži, mišično-skeletna bolečina, občutek vročine in mraza, gripi podobni simptomi, bolečina na mestu infuzije, reakcija na mestu infundiranja, tromboza na mestu injiciranja, slabo počutje, oteklina. Neznana: anafilaktoidna reakcija, hipoksija, levkocitoklastični vaskulitis, zmanjšana oksigenacija. Večino neželenih učinkov, povezanih z zdravili, lahko pripišemo tvorbi protiteles IgG in / ali aktivaciji komplementa. Protitelesa IgE so odkrili pri majhnem številu bolnikov. Varnostni profil pri otrocih (> 7 let) in mladostnikih se ne razlikuje od profila pri odraslih.

Nosečnost in dojenje

Ne sme se uporabljati med nosečnostjo, razen če je nujno potrebno (ni dovolj podatkov o uporabi zdravila pri nosečnicah). Agalsidaza beta lahko prehaja v materino mleko. Ker ni podatkov o učinkih na dojenčke, je treba med zdravljenjem s pripravkom prekiniti hranjenje.

Komentarji

Na dan dajanja se lahko pojavijo omotica, zaspanost in omedlevica, kar lahko omeji sposobnost vožnje in upravljanja s stroji. Zdravilo shranjujte pri 2-8 stopinjah C.

Interakcije

Zdravila se ne sme dajati s klorokinom, amiodaronom, monobenzonom ali gentamicinom zaradi nevarnosti zaviranja aktivnosti znotrajcelične α-galaktozidaze. Glede na presnovo agalsidaze beta ni videti, da sodeluje pri interakcijah z zdravili, ki jih posreduje citokrom P450.

Pripravek vsebuje snov: Agalsidaza beta